В Российской детской клинической больнице — филиале РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России ребенку с редким заболеванием, мышечной дистрофией Дюшенна, проведено уникальное лечение генозаместительным препаратом, передает RT.
Отмечается, что в числе первых детей в России, получивших данную терапию, — пятилетний Арсен из города Армавир.
Препарат генозаместительной терапии был закуплен фондом помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра», созданным в 2021 году указом президента России. Введение лекарства состоялось в отделении медицинской генетики РДКБ.
«Это первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. С его помощью стало возможным привнести в организм пациента здоровый ген, благодаря которому белок, отвечающий за функционирование мышц, начинает работать полноценно. Учитывая возраст введения до развития необратимых изменений в мышечной ткани, мы рассчитываем на перспективность этого метода лечения, возможность для пациентов стать полноценными членами общества», — рассказала профессор Светлана Михайлова, заведующая отделением медицинской генетики, доктор медицинских наук.
По ее словам, Арсен перенес введение препарата удовлетворительно, побочных явлений не отмечалось.
В течение нескольких недель после введения пациент будет находиться в стационаре под наблюдением врачей.